Bu gelişme, Down sendromunun genetik düzeyde tedavi edilebileceği yönündeki umutları ciddi şekilde artırdı.
CRISPR/Cas9 ile hassas müdahale
Araştırma ekibi, DNA düzenleme teknolojisi olan CRISPR/Cas9 sistemini kullanarak, trisomi 21 olarak bilinen fazla kromozomu hedef aldı. Yeni geliştirilen yönlendirme sistemi sayesinde, kesici enzimler yalnızca fazla olan kromozomu hedefleyerek normal kromozomlara zarar vermeden genetik düzeltme sağladı.
Laboratuvar ortamında başarı sağlandı
Bilim insanları, bu işlemi Down sendromlu bireylerden alınan deri hücrelerinde de gerçekleştirdi. Fazla kromozomun çıkarılmasıyla birlikte hücrelerin genetik yapısı normalleşti; hücre büyüme hızı arttı, oksidatif stres azaldı ve gen ifadesi düzene girdi.
Klinik aşama için zaman gerekiyor
Araştırmacılar, yöntemin henüz sadece laboratuvar ortamında test edildiğini ve insanlara uygulanabilmesi için daha fazla çalışma gerektiğini vurguluyor. Özellikle sağlıklı hücrelere zarar vermeden uygulama yapılabilmesi için daha hassas sistemler üzerinde çalışılıyor.
Genetik hastalıkların tedavisinde yeni bir çağ mı başlıyor?
Bu gelişme, sadece Down sendromu değil; Turner sendromu, Edwards sendromu gibi diğer kromozomal bozuklukların da tedavi edilebilmesi yönünde umut verici bir adım olarak değerlendiriliyor. Ancak uzmanlar, etik ve biyolojik risklerin dikkatle ele alınması gerektiğini belirtiyor.
Bilimsel yayın ve gelecek planları
Araştırmanın detayları, saygın bilim dergisi PNAS Nexus’ta yayımlandı. Ekip, ilerleyen yıllarda klinik denemelere geçmeyi ve genetik düzeyde tedavi yöntemlerini geliştirmeyi hedefliyor.
